細胞治療是利用患者自體(或異體)的成體細胞(或幹細胞)對組織、器官進行修復的治療方法。廣泛用於骨髓移植、晚期肝硬化、股骨頭壞死、惡性腫瘤、心肌梗死等疾病。細胞治療技術已經成爲近年來最引人注目的領域之一，雖然國內細胞治療研究不斷取得重要成果，但仍存在一些會對細胞治療技術的臨牀轉化產生負面影響的不規範現象。
一般來講，細胞治療包括腫瘤細胞免疫治療，以及幹細胞治療兩大類。 腫瘤細胞免疫治療是一種新興的腫瘤治療模式，它從病人體內採集免疫細胞，然後進行體外培養和擴增，再回輸到病人體內，來激發以及增強機體的自身免疫功能以治療腫瘤。腫瘤細胞免疫治療是繼手術、放療和化療之後的第四種腫瘤治療方法。腫瘤細胞免疫治療主要包括四大類：過繼細胞免疫治療、腫瘤疫苗、非特異性免疫刺激、以及免疫檢驗點單克隆抗體。過繼細胞免疫治療是國際研發熱點，主要包括TIL、TCR、CAR、LAK、CIK、DC、NK等幾大類。美國前總統卡特在2017年12月宣佈其接受4個月的PD1免疫檢查點抑制劑治療後，腦部的黑素瘤已經完全消失；且自美國5歲女孩Emily接受CAR-T療法後病情得到完全緩解之後，癌症免疫療法已經被列爲當年排位第一的科技進步，自此世界各大藥物和疾病研發巨頭也加強了在該領域的研究。
目前，研究最爲火熱的免疫細胞療法主要包括以下幾個方面：
（一）CAR-T療法前景：
CAR-T技術是目前研究最爲火熱的一種免疫細胞療法。在目前的國內外臨牀研究進展中，美國的CAR-T臨牀試驗數量穩居世界第一。來自賓夕法尼亞大學的Carl H. June 團隊在臨牀上的CAR-T研究相對較爲領先，其治療急性淋巴白血病的CD19的2期臨牀結果將會在今年的7、8月份公佈。美國在研項目中臨牀項目仍然以CD19爲主，在實體瘤方面大多扔處於I期，並且已公佈的臨牀結果並不理想。例如賓夕法尼亞大學用 mRNA 暫時表達 SS1 抗 mesothelin 的臨牀 1 期實驗中， 雖然觀察到了腹水中癌細胞減少， 但是效果短暫， 很快病程就進一步惡化了。 這與初期研發採用了鼠源性抗體併產生了自身免疫有關。貝勒醫學院採用 2 代 CAR-T 以 HER2 靶點治療神經膠質瘤的 1 期臨牀中， 16 個病人只有 1 個達到部分緩解（Partial response，PR）， 7 個病情穩定（ Stable disease， SD）。 貝勒醫學院以 GD2 爲靶點治療神經膠質瘤 的早期研究中曾經有 3/11 的 病人達到短暫的完全緩解 （ Complete response, CR），但是具有共刺激因子的研究結果還需要觀察。
中國的CAR-T臨牀療法數量僅次於美國，但是由於我國存在很多技術初創公司，信息不對外公開，加上我國細胞治療臨牀實驗審批權下放在醫院一級、缺乏中心化查詢機構，還有技術來源不完全是醫院自主建立等原因，使得我國很多的臨牀研究進展無法獲得。就目前已知的CAR-T療法臨牀研究情況來看，西比曼、科濟生物、 博生吉、 雅科生物、 北大未名 等後發企業將目光同時瞄準了實體瘤和血液瘤：西比曼生物科技收購了 301 醫院 4個 CAR-T產品並擁有後續產品的優先權；科濟生物獨有的 GPC3 靶點治療肝癌和 EGFR治療神經膠質瘤； 雅科生物在同濟醫院和陸道培血液腫瘤中心進行 CD19 產品臨牀試驗；博生吉在精囊腺癌中 MUC1靶點的 CAR-T 產品取得初步療效；北大未名生物研究所在安醫
大二附院做 CD19臨牀。
由於國內相關技術企業數量的增多和國外技術的嫁接等原因，CAR-T療法在國內的發展將會取得前所未有的進展。而且有可能會在某些地方趕超歐美國家。但是由於國內政策的缺失，當前實驗規範程度不夠，所以預期在海外獲批之後，國內纔會跟進。
（二）基因編輯輔助細胞治療
基因編輯技術指特異性剪切基因組DNA位點的技術。基因編輯特指在基因組上進行特定位點的剪切。基因編輯是指在基因組上剪切將基因編輯與傳統的暫時性表達的質粒區分開來，對特定位點剪切將基因編輯與隨機整合進入基因組的逆轉錄病毒區分開來。
基因編輯的優勢在於特異性直接編輯基因組，具有可持續性和安全性。當前的基因編輯技術主要分爲三種：ZFN、TALEN和CRISPR，它們的技術各具優勢，這三種技術的比較圖如下圖：
基因編輯在臨牀應用上仍然處於早期，主要應用仍然在科研領域。傳統上基因編輯技術主要用於缺失某種正常蛋白的的罕見病領域，例如Bluebird Bio在鐮刀血病中就是利用 MegaTAL 實現基因編輯。在過繼免疫細胞治療領域，CAR-T 與 TCR-T公司（ 例如Cellectis、 Adaptimmune）等都採用基因編輯敲除內在TCR 和MHC的方法制作通用細胞，另外敲除 CD52 也可以獲得對化療藥物的耐藥性。總的來說，雖然前景廣大，但是技術本身還處於臨牀研究期，離大面積進入應用還有段距離。另一方面在科研領域，CRISPR對於研製基因敲除動物模型有重大幫助。由於採用廉價的核酸識別，而不是費時費力的設計結合蛋白，極大的降低了模式動物創制的成本。
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