微小病變性腎病的發病機制不明，其特徵爲腎小球毛細血管壁陰電荷的丟失。本病也可發生於移植腎，因此，支持了循環血中可能存在耗損腎小球陰電荷的體液因子的看法。後者損害了腎小球的電荷屏障，產生選擇性蛋白尿。另外，在何傑金病併發的微小病變性腎病，對類固醇和烷化劑有效，切除受累淋巴結後腎病可迅速緩解，某些病人併發病毒感染如麻疹後，疾病也緩解，這些都提示T淋巴細胞功能異常，由其產生的`某些淋巴因子，使腎小球毛細血管壁通透性增加。但該種物質至今尚未能得到明確證實。
治療措施
自發性緩解
在激素和現代抗生素應用以前，其自發性緩解估計在25%～40%。由於感染和栓塞併發症，當時兒童患者的5年死亡率超過50%，
激素治療
目前大約在7%～12%;在對激素敏感兒童病例中，則小於2%。
激素治療常規劑量兒童爲每日強的鬆60mg/m2，成人強的鬆40～60mg/日，然後在4～6個月內逐漸減量。90%的兒童在4周內有效，90%的成人在8周內有效。如治療後仍有大量蛋白尿，應加用免疫抑制劑。
對激素敏感者，大約50%可保持尿蛋白陰性或減藥、停藥後復發，但最後大多數病人可緩解。另50%患者經常復發或呈激素依賴性(指需較大劑量激素維持始可控制蛋白尿)，此時常伴有激素的副反應，在兒童患者更爲明顯。每日加用環磷酰胺2～3mg/kg(兒童每日75mg/m2)治療8～12周，可延長激素敏感患者的緩解期。由於細胞毒藥物有性腺毒性、致畸胎作用及其他毒性反應，僅在腎病和激素副反應均嚴重時才予應用。應用激素有效，但反覆發作或對激素有依賴性，又無指針加用細胞毒製劑環磷酸胺時，可選用環孢素A，3.5～4mg/(kg·d)，口服，4個月後，大多數患微小病變性腎病的病人的腎病綜合徵可以完全緩解，顯著減少激素劑量。
注意情況
微小病變性腎病引起的腎病綜合徵經上述積極治療不能緩解時，必須注意有無下列情況：①控制或去除體內的感染病竈，特別應尋找隱匿性感染竈。②腎靜脈血栓形成，及時作CT檢查，確診患有腎靜脈血栓形成時可全身應用尿激酶4～8萬u/d，加於0.9%氯化鈉40ml，每天1～2次靜脈注射。也可作股動脈穿刺插管在腎靜脈血栓形成一側的腎動脈內於1小時內分注給尿激酶，總劑量爲20萬，以後再口服潘生丁25mg，每天3次，華福林2.5mg，每天1次。一個月後複查CT，發現有效率100%，經5年長期隨訪發現該治療方法有效。我們認爲早期診斷腎靜脈血栓形成，進行積極的抗凝治療可以改善原發性腎小球腎病和各種原發性腎小球腎炎的預後，維持正常的腎功能。③對激素不敏感者，大多有局竈性腎小球硬化。④爲減少停用激素後的複發率，停用激素前應先測定血考的鬆濃度，血考的鬆濃度正常者，停用激素後不易復發
